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首先基因编辑可以通过基因工程技术治疗人类疾病。在基因治疗过程中，人们可以将自己的或外来的基因导入靶细胞的基因组中。通过编辑原始基因，可以优化其基因结构，实现其正常功能，达到利用遗传物质预防和治疗疾病的目的。目前基因编辑技术在动物胚胎基因编辑方面已初见成效。基于此，一些科学家试图将这项技术应用于人类缺陷基因的矫正，以预防人类单基因遗传病。
单基因病是指由一对等位基因控制的疾病。目前人类已知的单基因遗传病有6600多种，年增长率保持在10-20种。比如白化病、血友病等死亡率较高的遗传病，都是单基因遗传病，对人类的生命健康危害极大。
新生婴儿中，约有6%有先天缺陷。因此，对于遗传病患者来说，基因工程的基因编辑技术无疑是预防和治疗疾病的重要途径。再者基因编辑技术可以增强基因，赋予人类新的性状。人类基因增强的原因主要取决于两个方面，一个是医学的，一个是非医学的。
在医疗方面，人类可以利用基因编辑技术，将外源基因植入人体，或者对自身基因进行改造，从而具备对高致病性病毒免疫的能力。比如人类可以通过基因工程技术将HIV病毒转移到人类基因组中，从而赋予人类抵抗HIV病毒的能力。在非医学目标方面，人类的一些特征，比如身高、智力等等，是可以通过基因转移来改变的。例如，可以将马的速度基因转移到人的基因中，赋予它们跑得更快的能力。
如果人类基因增强技术成熟，人类可以根据自己的喜好决定下一代，在不良基因敲除中插入合成基因或具有特殊能力的外源基因，通过人工选择遗传特征，使后代的综合能力迅速提高。
